Kinderformularium

Alglucosidase α is een recombinante vorm van het enzym α-glucosidase (GAA), die wordt geproduceerd in Chinese hamster-ovariumcellen. Een tekort aan dit enzym leidt tot opeenhoping van glycogeen in verschillende weefsels, met name hart, ademhalings- en skeletspieren. Vermoedelijk herstelt alglucosidase α de lysosomale GAA-activiteit, waardoor de functie van hart- en skeletspieren verbetert (incl. de ademhalingsspieren).

Farmacokinetiek bij kinderen

De volgende kinetische parameters zijn gevonden bij ongeveer 24 kinderen van 0-15 jaar na een of meerdere doses van 20 mg/kg:

	20 mg/kg
Cmax (µg/ml)	178,2
Cl (ml/uur/kg)	21,4
Vd (ml/kg)	66,2
t½ (uur)	2,75

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst Toon SmPC tekst

SmPC tekst

ERT by ziekte van Pompe:
Kinderen van alle leeftijden: 20 mg/kg/dosis , 1 x per 2 weken.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Poeder voor infusieopl. 50 mg

Overige info toediening/beschikbaarheid

Informatie over geneesmiddeltekorten

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Doseringen

Enzyme replacement therapie bij ziekte van Pompe
Intraveneus a terme neonaat ^[1] 20 mg/kg/dosis 1 x per 2 weken. Start infusie snelheid: 1 mg/kg/uur, geleidelijk elke 30 minuten verhogen met 2 mg/kg/uur als er geen infusiegerelateerde bijwerkingen zijn tot maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt. 1 maand tot 18 jaar ^[1] 20 mg/kg/dosis 1 x per 2 weken. Start infusie snelheid: 1 mg/kg/uur, geleidelijk elke 30 minuten verhogen met 2 mg/kg/uur als er geen infusiegerelateerde bijwerkingen zijn tot maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt.

Enzyme replacement therapie bij ziekte van Pompe

Intraveneus
- a terme neonaat
  ^[1]
  - 20 mg/kg/dosis 1 x per 2 weken.
  - Start infusie snelheid: 1 mg/kg/uur, geleidelijk elke 30 minuten verhogen met 2 mg/kg/uur als er geen infusiegerelateerde bijwerkingen zijn tot maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt.
- 1 maand tot 18 jaar
  ^[1]
  - 20 mg/kg/dosis 1 x per 2 weken.
  - Start infusie snelheid: 1 mg/kg/uur, geleidelijk elke 30 minuten verhogen met 2 mg/kg/uur als er geen infusiegerelateerde bijwerkingen zijn tot maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Zeer vaak (> 10%): koorts. Hoesten, tachypneu, verlaagde zuurstofsaturatie. Urticaria, huiduitslag. Blozen. Misselijkheid.

Vaak (1-10%): overgevoeligheid, koude rillingen. Hypertensie, versnelde hartslag. Cyanose, bleekheid. Prikkelbaarheid, agitatie, tremor, hoofdpijn, duizeligheid, paresthesie. Periorbitaal oedeem. Spierspasmen, spierpijn. Kokhalzen, braken. Jeuk, andere huiduitslag zoals: eruptio macularis, eruptio papularis, erytheem, maculopapuleuze uitslag. Hyperhidrose. Reactie op de infusieplaats (zoals pijn, zwelling, verharding, extravasatie). Vermoeidheid.

Verder zijn gemeld: anafylactische shock. Vasoconstrictie, pijn op de borst, bradycardie, hypotensie, hartstilstand. Ademhalingsproblemen, bronchospasmen, piepen, stridor, oedeem in de keelholte/in het gezicht. Nefrotisch syndroom (mogelijk immuungemedieerd), proteïnurie. Conjunctivitis, tranenvloed. Buikpijn. Gewrichtspijn. Ernstige huidreacties (mogelijk immuungemedieerd), waaronder ulceratieve en necrotiserende huidlaesies; livedo reticularis.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt

Meld hier

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Contra-indicatie algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Levensbedreigende overgevoeligheid (anafylactische reactie) voor alglucosidase α, wanneer hernieuwde toediening ('rechallenge') niet succesvol was.

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Infusiegerelateerde reacties: Bij ongeveer de helft van de infantiel-verworven ziekte van Pompe en bij ca. 28 procent van de laat-verworven ziekte treden tijdens of in de uren na toediening infusiegerelateerde bijwerkingen op, waaronder allergische en (levensbedreigende) anafylactische reacties. Vooral bij de infantiel-verworven vorm van de ziekte kunnen de bijwerkingen ernstig zijn. De kans neemt toe bij aanwezigheid van acute infecties (bv. pneumonie), gebruik van hoge doses (40 mg/kg) en een hogere infusiesnelheid. Milde bijwerkingen vereisen geen beëindiging van de infusie. Bijwerkingen kunnen dan effectief bestreden worden door verlaging van de infusiesnelheid óf tijdelijke onderbreking van de infusie óf een voorbehandeling met een oraal antihistaminicum en/of antipyreticum en/of corticosteroïden. Bij optreden van ernstige allergische of anafylactische reacties de behandeling staken.

Immunogeniteit: Bij een meerderheid worden tijdens gebruik IgG- antilichamen gevormd (meestal binnen 3 mnd.), waarvan de invloed op de veiligheid en werkzaamheid niet volledig is vastgesteld. Controleer de IgG-antilichaamtiter regelmatig. Patiënten die IgE-antilichamen ontwikkelen hebben bij opnieuw toedienen van alglucosidase α meer kans op infusiegerelateerde bijwerkingen.

Immuungemedieerde reacties: Nefrotisch syndroom alsmede ernstige cutane reacties, mogelijk immuungemedieerd, zijn gemeld, waaronder ulceratieve en necrotiserende huidlaesies. Verricht periodiek urineonderzoek bij hoge IgG-antilichaamtiters. Overweeg beëindiging van de behandeling als immuungemedieerde reacties optreden, en overweeg ook de voordelen en risico's van het opnieuw toedienen: bij sommige patiënten was dit succesvol en kon de behandeling onder nauwkeurig klinisch toezicht worden voortgezet.

Immunomodulatie: Toediening van een profylactisch immuuntolerantie-inductie (ITI)-regime kan het optreden van antilichamen tegen alglucosidase α tegengaan of verminderen, wat de overleving kan verbeteren bij CRIM-negatieve patiënten met infantiel-verworven ziekte van Pompe. Vroege aanvang met ITI (gelijktijdig bij start van de enzymvervangingstherapie) leidt waarschijnlijk tot verbeterde resultaten. Bij gebruik van immunosuppressiva door patiënten met de ziekte van Pompe zijn levensbedreigende en fatale respiratoire infecties gemeld.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum

Geen

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN
	Betaine Cystadane, Amversio	A16AA06
	Carglumaatzuur Carbaglu, Ucedane	A16AA05
	Levocarnitine Carnitene	A16AA01
	Mercaptamine Cystagon	A16AA04

ENZYMEN
	Agalsidase alfa Replagal	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme	A16AB04
	Asfotase alfa Strensiq	A16AB13
	Cerliponase alfa Brineura	A16AB17
	Galsulfase Naglazyme	A16AB08
	Idursulfase Elaprase	A16AB09
	Imiglucerase Cerezyme	A16AB02
	Laronidase Aldurazyme	A16AB05
	Sebelipase alfa Kanuma	A16AB14
	Velaglucerase alfa Vpriv	A16AB10

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
	Fenylboterzuur Ammonaps, Pheburane	A16AX03
	Glycerolfenylbutyraat Ravicti	A16AX09
	Lumasiran Oxlumo	A16AX18
	Miglustat Zavesca	A16AX06
	Natriumbenzoaat + natriumfenylacetaat Ammonul	A16AX
	Nitisinon NTBC Orfadin	A16AX04
	Sapropterine Kuvan	A16AX07
	Teduglutide Revestive	A16AX08
	Triëntine Cuprior; Cufence	A16AX12
	Zink Wilzin	A16AX05

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Referenties

Genzyme Ltd, SmPC Myozyme (EU/1/06/333/001) 23-01-2014, www.ema.europa.eu
Informatorium Medicamentorum, (Interacties, nierfunctiestoornissen), Geraadpleegd 12 okt 2016
ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 21-5-2021

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Wijzigingen

17 oktober 2016 12:07: Nieuw toegevoegd op basis van de SmPC