Definitie off-label
Off-label gebruik
Een geneesmiddel mag pas op de markt worden gebracht nadat uitvoerig onderzoek heeft aangetoond dat het geneesmiddel werkzaam en veilig is voor een bepaalde indicatie (ziekte) bij een bepaalde patiëntengroep. De goedkeuring voor het op de markt brengen van een geneesmiddel – de zogenoemde registratie – wordt in Nederland verleend door het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG)
Slechts de helft van alle geneesmiddelen die worden toegepast bij kinderen is ook geregistreerd voor gebruik bij kinderen. In de dagelijkse praktijk bestaat er daarom vaak de noodzaak om geneesmiddelen die niet officieel zijn goedgekeurd voor toepassing bij kinderen, wel te gebruiken bij kinderen. Dit heet off-label gebruik en is onder voorwaarden wettelijk toegestaan. Ook wanneer een middel wel geregistreerd is voor toepassing bij (een subgroep van) kinderen, maar het middel wordt bewerkt tot een andere toedieningsvorm, in een hogere dosering wordt gegeven of voor een andere indicatie, is er sprake van off-label gebruik. Soms is een middel wel geregistreerd voor toepassing bij kinderen, maar heeft nieuwer wetenschappelijk onderzoek aangetoond dat de geregistreerde toepassing niet optimaal is. Het doseeradvies van het Kinderformularium wijkt in dat geval af van de SmPC en is daarmee off-label.
Het Kinderformularium kijkt om te beoordelen of een geneesmiddel geregistreerd is voor toepassing bij kinderen naar rubriek 4.1 en 4.2 van de Summary of Product Characteristics (SmPC). Als in de indicatie in rubriek 4.1 geen leeftijdsspecificatie is opgenomen en/of rubriek 4.2 geen specifiek doseeradvies bevat voor kinderen, gaan wij ervan uit dat de genoemde doseeradviezen niet voor kinderen gelden en het middel dus niet geregistreerd is voor toepassing bij kinderen.
LET OP: De reden dat een geneesmiddel niet geregistreerd is, kan liggen in het feit dat de balans tussen veiligheid en werkzaamheid negatief is beoordeeld door het CBG of door de Europese registratie autoriteiten (EMEA).
Unlicensed gebruik
Indien een geneesmiddel niet in Nederland geregistreerd is als geneesmiddel, is er sprake van unlicensed gebruik.
